212万美元救一命! FDA批准“史上最贵的药”
2019-05-27

       温哥华港湾(BCbay.com)洛迦综合报道:刚刚,消息传来,美国联邦食品暨药物管理局(FDA)宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。值得一提的是,这是有史以来FDA批准的最昂贵的药物,定价212.5万美金一针!但,只需注射一针即见效 。

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      SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因!这种新药通过单次静脉注射,即可阻止患儿疾病的进展,可以说是目前对这种罕见疑难病症的根本性治疗方法。

     SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度,SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型,大约 60% 的 SMA 患者是 1 型,也是最严重的一种类型。

     患这种病的孩子由于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,几乎所有孩子都会在2岁之前死亡。据估计,SMA 发病率为 1/6000~1/10000。

  在美国大约每50个人就有一个带有这种基因,注意只是携带这种基因,并不一定就是发病,发病大约是每11000个婴儿会有一个受到影响,总体来说,每年大约有400个这种病儿出生。

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       疗效非常确切

  虽然 SMA 病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施,无药可医。但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗技术的发展,为该类疾病带来了希望。

  2016 年,FDA 首次批准百健(Biogen)一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza,适用于婴儿与成人 1 型 SMA 的治疗。

  与此同时,另一家被外界称为“谜一样”的基因治疗创业公司 AveXis,仅靠一个针对 SMA 新型基因疗法的临床 1 期试验结果,就取得了当时高达 30 亿美元的估值。

  这便是今天 Zolgensma 基因疗法的前身。

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      与 Spinraza 相比,AveXis 的 SMA 基因疗法 AVXS-101 更先进、效果更好,其使用的携带正常 SMN 基因的病毒载体,可以穿过血脑屏障(血浆与脑细胞、脑脊液之间存在的天然屏障,以阻止有害物质由血液进入脑组织)。这意味着 AVXS-101 疗法不用再通过脊髓输注,可以通过静脉注射给药。

  而且 AVXS-101 的临床 1 期试验结果相当喜人。入组的 15 名 1 型 SMA 婴儿患者中,在年龄达到 20 个月时,患者生存且自主呼吸比例达到 100%,而不接受治疗时这一比例仅为 8%。效果最好的一个孩子,也是接受治疗最早的一个孩子,在出生27天就接受了注射,现在已经四岁了,非常健康强壮,完全没有SMA的迹象。

     在这些临床试验中,罹患最严重类型SMA的婴儿,出生六个月内注射Zolgensma,出现的肌肉问题会很有限,而且越早治疗效果越好,出生六个月后再接受治疗,效果就会比较差,婴儿会停止失去对肌肉控制,再晚接受治疗,损害几乎无法扭转。

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  救命药=天价药?

  新药消息一出,舆论关注最多的自然是这种"神药"贵得离谱的价格。

       但诺华解释,新药虽然贵,但不少病童的父母却认为这是天赐之礼。此外,公司和保险公司有约定,可以让保险公司分五年支付药费,每年付42万5000元,如果治疗无效,它会退回部分费用。

      而目前美国正在使用中的另外也是唯一一种核准的治疗SMA药物Spinraza,价格也同样不菲,且这种药不能一次见效,而是在初步治疗后,每四个月必须再注射一次,是由百健药厂(Biogen)制生产,第一年定价75万元,以后每年35万元。 

       诺华表示,目前这种新药的的价格,也只是现有治疗方法为期10年费用的大约一半。不过,即便如此,这也堪称“史上最贵的药”。

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  那么事到如今,问题就来了,本来是一个个可怕的先天性遗传疾病正在结束无药可医的窘境,甚至能够被完全治愈,但当天价治疗费用摆在患者面前,前沿的医学技术突破实在难以惠泽更多患者。

       现阶段全球针对 100 多种严重疾病开发的基因疗法有约 300 种,据 FDA 预测到 2025 年,每年将有 10 到 20 种基因或细胞治疗进入市场,如果昂贵的血友病和肌营养不良症疗法都获得批准,其天价费用不仅仅让患者难以承受,美国保险市场也将面临着巨大的系统风险。

  所以,在对于慢性疾病的“现收现付”模式之外,在已有的医保制度之上,如何为天价药的支付制度进行创新和改革,已经成为药企、政府和患者共同在努力的事情。

      212万美元和一个儿童的生命相比,当然是生命更重要,但拿出 210 万美元治病却是很多父母死也做不到的事情。

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