$280万才能续命 加拿大女婴要用世上最贵的药
2019-10-24

       温哥华港湾(BCbay.com)烟雨综合报道:加拿大一位出生只有两个月的小宝宝,因为患上一种极其罕见的精神性肌肉疾病而危在旦夕,她唯有使用全世界最昂贵的一种药,才能有机会活下去,而这种药的价格是280万加元!

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       可怜的小宝宝名叫Eva Batista,出生在多伦多北约克,眼睛大大、皮肤粉嫩,妥妥一个萌萌的小公主。但遗憾的是,从出生那一刻,她就注定要和罕见病抗争,因为身患脊髓性肌肉萎缩症,她呼吸困难,肌肉无力,要吃奶就没力气呼吸,想呼吸就没力气吃奶,总之这两件维系生命的“大事儿”,她无法同时进行。

       无奈,为了让她小小的生命能够延续,父母和家长只能忍痛对她进行插管喂养,小小的身体被插进各种管子,想想就心痛啊。

       脊髓性肌肉萎缩症,维基百科上是这样解释的:这是一种遗传性神经疾病, 它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩,肌肉无力,最终死亡。这种病在婴儿中的发病率约为万分之一,也就是每1万人中有1例,是婴儿头号死亡原因,如果不及早治疗,孩子通常活不过两岁。

       小Eva一出生就患有这种重病,他全身无力,被抱起的时候双臂都是下垂的,而不会想普通婴儿那样,不能的拥抱抱她的人。

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       母亲Jessica在接受CTV采访时含泪说:“我很害怕,不知道这样等下去,最后结果会……我们想尽了办法买到这种药。”Jessica口中所说的“这种药”名叫Zolgensma,绝对能算得上小Eva的“最后一根救命稻草”,只是这根“稻草”身在美国,而且奇贵,是有史以来FDA批准的最昂贵的药物,定价212.5万美金一针!但,只需注射一针即见效 。

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       目前,全球各地的病患家庭都在竭尽全力筹款购买这种药,而这种神药也只有在孩子2岁之前使用才会最为有效。

       Jessica说,一家人已经在GoFundMe网站上为宝宝筹款,迄今已经筹到$400,541元,“我们得到社区很大的支持,这就像是黑暗中的亮光。”但是这点钱距离买药的费用依旧是杯水车薪。

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       父亲Batista透露,女儿现在已经开始了第一轮Spinraza的药物治疗,这种药也是今年夏天刚刚获批在安省使用,但是它只能减缓病程的发展,延续生命,并不能起到什么治疗作用,而Eva的病情确实很不乐观,体重一度下降得非常厉害,无法同时进食和呼吸,同时进食和呼吸,只能靠插鼻管和胃管维持生命,随时都面临各种危险。

       当务之急,仍是要尽快用上天价药Zolgensma。

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       有史以来最贵的药

       放眼全世界,Zolgensma的价格也是独占鳌头,但截至目前它的确是治疗脊髓性肌肉萎缩症最有效的药物。据悉,这种病由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起,根据疾病的发生时间和严重程度,病程 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型,大约 60% 的 SMA 患者是 1 型,也是最严重的一种类型,小Eva也是。

     患这种病的孩子由于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,几乎所有孩子都会在2岁之前死亡。

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  在美国乃至包含加拿大在内的北美地区,大约每50个人就有一个带有这种基因,注意只是携带这种基因,并不一定就是发病,发病大约是每11000个婴儿会有一个受到影响,总体来说,每年大约有400个这种病儿出生。

       毫无疑问,每一个患有这种疾病的孩子,对于家庭来说都无异于一场巨大的灾难。

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       天价药疗效确切

       虽然 SMA 病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施,无药可医。但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗技术的发展,为该类疾病带来了希望。

       Zolgensma就为这些病患带来了巨大的希望—— 除了贵,没毛病。

  要知道,Zolgensma在临床阶段实验效果就相当喜人。

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      入组的 15 名 1 型 SMA 婴儿患者中,在年龄达到 20 个月时,患者生存且自主呼吸比例达到 100%,而不接受治疗时这一比例仅为 8%。效果最好的一个孩子,也是接受治疗最早的一个孩子,在出生27天就接受了注射,现在已经四岁了,非常健康强壮,完全没有这种罕见病的迹象。

       在这些临床试验中,罹患最严重类型SMA的婴儿,出生六个月内注射Zolgensma,出现的肌肉问题会很有限,而且越早治疗效果越好,出生六个月后再接受治疗,效果就会比较差,婴儿会停止失去对肌肉控制,再晚接受治疗,损害几乎无法扭转。

       小Eva现在已经两个多月了,真是为她揪心,时间不等人啊。

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       有多少家庭能买得起

       212万美元或280万加元,和一个孩子的生命相比,当然是生命更重要,但能拿出这笔天价款项买药钱(或是买命钱?)却是很多父母死也做不到的事情。

       因此,在新药消息刚刚放出时,舆论关注最多的也是这种"神药"贵得离谱的价格。

       但这种药的研发公司诺华解释,新药虽然贵,但不少病童的父母却认为这是天赐之礼。此外,公司和保险公司有约定,可以让保险公司分五年支付药费,每年付42万5000元,如果治疗无效,还会退回部分费用。当然,这些承诺是在美国,小Eva却是加拿大公民,享受不到。

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       现在,最让Eva父母心痛的就是,本来是一个可怕的先天性遗传疾病,原本无药可医,但现在科技的发展已经让这样的窘境彻底结束,甚至能够被完全治愈,可天价治疗费用就如天堑一般摆在眼前——前沿的医学技术突破,实在难以惠泽更多患者,作为普通工薪家庭,他们无论如何也拿不出这笔钱,那么女儿的生命该何去何从?

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